A GeneH pretende estabelecer um centro de excelência em terapias génicas através da formação de alianças estratégicas tanto dentro como fora dos países em desenvolvimento. Desde a conceção até à comercialização, a terapia génica enfrenta diversos obstáculos no seu processo de desenvolvimento, apesar da sua reconhecida importância na medicina genómica e do seu potencial impacto económico significativo. Para ultrapassar esses obstáculos e acelerar a translação da investigação, a GeneH planeia atuar como um catalisador. Para isso, irá criar um polo forte e sustentável, construído com base nas recentes iniciativas H2020 WIDENING para o desenvolvimento de centros de excelência em terapia génica (GeneT em Portugal e CTGCT na Eslovénia) e nos ecossistemas já existentes na área.
Objetivos do Projeto:
1. Promover a Colaboração Interdisciplinar entre o meio académico, a indústria, as autoridades públicas e a sociedade, garantindo uma abordagem abrangente e multidisciplinar ao desenvolvimento da terapia génica.
2. Fomentar a Investigação e Desenvolvimento (I&D) e a Inovação Tecnológica, reforçando a colaboração entre academia e indústria para facilitar a transferência bidirecional de conhecimento, impulsionar a inovação tecnológica e de fabrico, otimizar a escalabilidade dos produtos de terapia génica e implementar estratégias orientadas para o mercado com vista à viabilidade comercial.
3. Apoiar a Investigação Clínica e a Translação, colaborando estreitamente com entidades clínicas e assegurando a transição segura e eficaz das inovações em terapia génica para tratamentos efetivos.
4. Colmatar o Fosso entre Investigação, Produção e Clínica, promovendo a ligação entre investigadores, fabricantes e unidades clínicas para acelerar a disponibilização da terapia génica aos pacientes.
5. Estabelecer mecanismos de conformidade regulamentar, supervisão ética e desenvolvimento de quadros políticos de apoio ao desenvolvimento responsável da terapia génica.
6. Desenvolver e implementar programas de educação e formação, dotando investigadores (incluindo estudantes de mestrado, doutoramento e pós-doutoramento), empreendedores e clínicos de competências essenciais e/ou avançadas nas áreas de I&D em terapia génica, promovendo o desenvolvimento de expertise no setor e a disseminação contínua do conhecimento.
7. Envolver organizações de doentes e cidadãos no processo de desenvolvimento da terapia génica, promovendo a transparência, respondendo a preocupações públicas e alinhando a investigação com os valores da sociedade.
8. Garantir Financiamento e Investimento para Sustentabilidade, aumentando a atratividade para investimento internacional, de capital de risco e privado.
9. Reter o Conhecimento e a Propriedade Intelectual (PI) em Portugal, Eslovénia e na Europa, contribuindo para a recuperação económica e o crescimento sustentável.
10. Transformar Portugal e a Eslovénia em Polos Atractivos para Talento.
Objetivos Esperados:
1. 3 programas de inovação (1 por ano);
2. 400 horas de mentoria e apoio (> 120 horas por ano).